การทดสอบในหนูแฮมสเตอร์ได้เพิ่มความหวังในการสร้างการบำบัดด้วยยีนเพื่อหยุดยั้งภาวะหัวใจล้มเหลวเรื้อรังที่ลดลงKenneth Chien จาก University of California, San Diego กล่าวว่าสิ่งที่ทำให้การรักษาที่นำเสนอแตกต่างออกไปคือยีนที่ควบคุมแคลเซียมในรูปแบบใหม่บวกกับวิธีการปรับปรุงการนำยีนนั้นเข้าสู่เซลล์หัวใจ ในหนูแฮมสเตอร์สายพันธุ์ในห้องทดลองที่มักพัฒนาภาวะหัวใจล้มเหลวแบบก้าวหน้า การรักษาได้จับการลดลงเป็นเวลา 7 เดือนที่การทดลองดำเนินไป เชียนและเพื่อนร่วม งานของเขารายงานในวารสาร August Nature Medicine
หัวข้อข่าววิทยาศาสตร์ในกล่องจดหมายของคุณ
หากการทดสอบดำเนินไปได้ด้วยดี เชียนกล่าวว่า เขาหวังที่จะออกแบบรูปแบบการบำบัดเพื่อทดสอบในคนภายในไม่กี่เดือน นอกจากนี้ เขาคาดการณ์ว่าระบบการนำส่งใหม่อาจใช้ได้กับยีนอื่นๆ “นี่เปิดประตู” เชียนพูด
ชาวอเมริกันราว 4.5 ล้านคนต่อปีพบว่าหัวใจของพวกเขากำลังสูญเสียแรงสูบฉีดที่ทำให้เลือดไหลเวียนอย่างเหมาะสม ยาสามารถบรรเทาอาการและชะลอการลดลง แต่ไม่สามารถหยุดได้ Chien กล่าว การแก้ไขที่สมบูรณ์เพียงอย่างเดียวคือการหาเครื่องสูบน้ำใหม่ ไม่ว่าจะเป็นหัวใจที่ปลูกถ่ายหรือเครื่องกล
งานก่อนหน้านี้ของ Chien และคนอื่นๆ
แนะนำว่าการเล่นซอกับโมเลกุลเล็กๆ ที่เรียกว่า phospholamban ภายในเซลล์กล้ามเนื้ออาจทำให้หัวใจที่ล้มเหลวฟื้นขึ้นมาได้ Chien กล่าวว่า phospholamban ทำหน้าที่เป็นเบรกในการลดลงและการไหลของแคลเซียมตามปกติซึ่งจะทำให้หัวใจหดตัว ในหัวใจของหนูทดลองที่เป็นโรค การปิดเบรกนั้นมีผลดี
ทีมของ Chien ได้ดัดแปลงยีนของ phospholamban เล็กน้อย เพื่อให้มันเข้ารหัสโมเลกุลที่มีฤทธิ์เบรกน้อยกว่าปกติ เพื่อให้ยีนเข้าสู่เซลล์หัวใจ นักวิจัยได้ผูกมัดกับ rAAV ซึ่งเป็นไวรัสที่ได้รับการออกแบบทางชีวภาพที่เกี่ยวข้องกับไวรัสที่ทำให้เกิดโรคไข้หวัด การบำบัดด้วยยีนก่อนหน้านี้จำนวนมากอาศัยการฉีดไวรัสที่มียีนเข้าไปในเนื้อเยื่อเป้าหมายโดยตรง แต่ Chien บริหาร rAAV และสินค้าใหม่ผ่านทางกระแสเลือด บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพ Celladon แห่ง La Jolla รัฐแคลิฟอร์เนีย ซึ่ง Chien เป็นเจ้าของผลประโยชน์ กำลังดำเนินการเพื่อนำเทคนิคนี้ไปใช้ในเชิงพาณิชย์
สมัครสมาชิกข่าววิทยาศาสตร์
รับวารสารวิทยาศาสตร์ที่ยอดเยี่ยมจากแหล่งที่น่าเชื่อถือที่สุดส่งตรงถึงหน้าประตูคุณ
ติดตาม
ในงานล่าสุดของพวกเขา นักวิจัยได้ทำการรักษาหนูแฮมสเตอร์ 30 ตัวที่มีสัญญาณของภาวะหัวใจลดลงแล้ว ไม่มีการอักเสบเกิดขึ้น ทีม Chien รายงานและการทดสอบระบุว่ามากกว่า 60 เปอร์เซ็นต์ของเซลล์ในกล้ามเนื้อหัวใจห้องล่างแสดงยีนดัดแปลง
“นั่นเป็นความก้าวหน้าที่แท้จริง” Elizabeth Nabel จาก National Heart, Lung and Blood Institute ใน Bethesda, Md กล่าว ประสิทธิภาพของยีน phospholamban ที่ดัดแปลงแล้วเป็นอีกหนึ่งผลงานที่สำคัญของการวิจัยนี้ Nabel กล่าว
ทีมของ Chien รายงานว่าหลังจากการรักษา 5 สัปดาห์ กล้ามเนื้อหัวใจของแฮมสเตอร์จะคงที่ ในทางตรงกันข้าม กล้ามเนื้อหัวใจของหนูแฮมสเตอร์ 28 ตัวที่ไม่ได้รับการรักษายังคงอ่อนแรงลงอย่างต่อเนื่อง
Credit : สล็อตเว็บตรง
